元代著名醫學家劉元素指出黃芪的作用有五：「補諸虛不足，一也；益元氣，二也；壯脾胃，三也；去肌熱，四也；排膿止痛，活血生血，內托陰疽，為瘡家聖藥，五也。」
《本草匯言》載：「黃芪，補肺健脾，實衛斂汗，驅風運毒之藥也。故陽虛之人，自汗頰來，乃表虛而腠理不密也，黃芪可以實衛而斂汗；傷寒之症，行發表而邪汗不出，乃裡虛而正氣內乏也，黃芪可以榮筋骨；癰瘍之膿血內潰，陽氣虛而不愈者，黃芪可以生肌肉；又陰瘡不能起發，陽氣虛而不潰者，黃芪可以托膿毒。」
《本草正義》亦云：「黃芪，性溫能升陽，補益中土，溫養脾胃，凡中氣不振，脾土虛弱，清氣下陷者最宜。其效直達人之膚表肌肉，固護衛陽，充實表分，是其專長，所以表虛諸病，最為神劑。」
臨床中黃芪應用廣泛，可以調補人體表裡內外一身之氣虛者。如《華佗神方》中治盜汗神方（黃芪、牡蠣、龍骨各20克，麻黃根、地骨皮、桑白皮各10克，人參6克，大棗7枚，水煎服），對於氣陰兩虛之自汗盜汗，心悸驚惕，氣短煩倦者，有良好的康復保健之效。
《丹溪心法》中的玉屏風散（黃芪60克，白朮、防風各30克，共研細末，每日早晚各用開水泡服10克），有益氣固表止汗之功，對於氣虛衛陽不固，自汗惡風，氣短乏力，或體弱易感冒者，經常服用有較好的預防和治療效果。
《脾胃論》中補中益氣湯，可補中益氣，升陽舉陷，對於脾胃氣虛，時有低熱，氣短自汗，體倦肢軟，以及中氣下陷之久瀉、脫肛、胃下垂、子宮脫垂等頗有效驗。
現代藥理實驗也表明，黃芪對正常心臟有加強其收縮作用，對因疾病或疲勞而陷於衰竭的心臟，其強心作用更加顯著；還有擴張冠狀動脈及全身末梢血管的作用，能使血壓下降，並改善皮膚血液循環及營養狀況。黃芪還有利尿和消除尿蛋白的作用，對治療慢性腎炎有益。
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