知母味苦，性寒，屬寒涼藥範疇。主要有清熱和滋陰降火的作用。知母苦寒清熱，對由熱邪盛所致的高熱、出汗、口渴、心煩、面紅等症，可用知母配生石膏、生甘草、天花粉、蘆根、黃芩等同用。由肺熱而致的咳嗽、痰黃、口渴、便秘等症，常以知母配合貝母、瓜蔞、黃芩、梔子、生石膏、桑皮、杏仁等同用。
一般苦寒藥，如黃連、黃芩、黃柏、梔子等，都有化燥傷陰的缺點。知母則無此缺點，並且有滋陰降火的作用。對陰虛發熱，骨蒸盜汗，遺精尿黃，五心煩熱，肺癆咳嗽，消渴引飲等症，常以知母配合地骨皮、秦艽、生地、白芍、炙鱉甲、元參、黃柏、白薇、麥冬等同用。知母多用鹽水炒以下行入腎。如用黃酒炒也可上行入肺。黃柏堅腎清熱，偏用於腎經濕熱、淋濁、膝軟。知母滋腎降火，偏用於腎經虛熱、骨蒸、消渴。
黃柏清下焦有形濕熱，知母瀉下焦無根之火。二藥常合用可增強其滋腎、堅腎、清熱、降火的作用。天花粉，知母均能清陽明胃熱。但天花粉並能益胃生津，知母兼能滋陰降火。也有人認為知母苦寒滑降，多用可傷胃腸引起瀉洩，天花粉甘涼益胃又能生津，對胃有益無損，主張把白虎湯（生石膏、知母、甘草、粳米）中的知母改為天花枌。
用量一般二至三錢。腎陽虛、兩尺脈微弱及大便溏洩者忌用。據近代研究報導，知母有解熱作用，對傷寒桿菌、痢疾桿菌、大腸桿菌、綠膿桿菌、葡萄球菌、肺炎只球菌、溶血性鏈球菌、百日咳桿菌等有較強的抗菌作用。
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