腦作為元神之府，同臟腑一樣，也會因六淫七情等內外因素致病。但在以五臟為中心的理論系統中，腦是隸屬於臟腑的。元神雖發自腦府，其作用則體現於臟腑百骸，故其為病亦從臟腑論治。李時珍對腦病的治療與用藥體現了這一精神。
從腎論治用藥
《本經》載：「胡麻填腦髓，久服輕身不老。」(《本草綱目·卷二十二·胡麻》。下凡引此書，只記卷數)李時珍認為此乃「取其黑色入通於腎，而能潤燥也。」《參同契》亦云「巨勝可延年，還丹入口中」。因胡麻能益精滋腎，故有填髓補腦健神抗老的作用，此即道家說巨勝(胡麻)可以延年的道理所在。完全摒棄了道家神秘的外衣，而揭示其科學的內涵。從對胡麻填髓腦機理的分析，可見李時珍是從腎生髓主腦的髒象理論來理解的。腎生髓屬陰，腦者，陰也。故清·何西池說：「在下為腎，在上為腦，虛則皆虛。」 (《醫碥》第1版，上海科學技術出版社)是以滋腎填精之品，則亦能補腦髓之虧損。
冉雪峰《中風臨證效方選注》嘗謂「腦無補法，此則居然生出補法來。」此之謂也。
從脾論治用藥
《本經》載：辛夷能治「寒熱頭風腦病……明目，增年益老。」李時珍說：「辛夷之辛溫走氣而入肺，其體輕浮，能助胃中清陽上行通於天，所以能溫中治頭目面鼻九竅之病。」(卷三十四·辛夷)按此論不謂辛夷之味辛走散祛邪，而取其質地輕浮，能溫中助脾胃清陽之氣上行達腦，治療因中州清陽下陷，腦失所養，則元神失其調節內臟官竅的機能，故頭為之傾，九竅為之不利的病。揭示從脾胃入手益氣升陽乃腦病治療之一法。
冉雪峰《中風臨證效方選注》論古人用益氣升陽法說：「彼時只知補建中氣，以為調和內外之本，此為內臟與腦神經的關係。」如腦貧血多虛證，「虛證宜補健，宜升揚，腦貧血原因雖多，而中氣頹廢，不能充沛，為內臟與腦部機能障礙最大原因。氣過血還，氣至血至……不求之血，而求之氣，已證入治療學理之最深層」。以此言來看李時珍論升脾陽而通天，調治頭腦與九竅之病，實在滲透腦病學理。其論啟迪後人，高出千古。
從肺論治用藥
《本草綱目》所增石胡荽一藥，謂之 「鵝不食草，氣溫而升，味辛而散，陽也，能通於天，頭與肺皆天也，故能上達頭腦，而治項疼，目病」(卷二十·石胡荽)。《本草匯言》疏其義說，石胡荽「其味辛烈，其氣辛熏，其性升散，能通肺經上達頭腦……頭中寒邪，頭風腦痛諸疾，皆取辛溫升散之功也。」辛能入肺，石胡荽辛散，由肺入腦，能祛散入於腦府風寒之邪。由是觀之，凡辛味香藥，多具升散之功而能上達頭腦，祛除內寒之邪。故《本經》還謂細辛能治「頭痛腦動，百節拘攣……明日利九竅」。又說川芎主「中風入腦頭痛」。冉雪峰《中風臨證效方選注》指出：「如謂燥火暑濕等邪氣均能犯腦，而則謂善行數變之風更不能不犯腦。風邪既可犯腦，則療此項腦病者，自當追求風之因素。」如「風邪乘虛深入，挾穢濁上犯腦海，發為痙攣」，則用辛溫之愈風湯(荊芥為末服)治之。又有去風丹，乃辛涼之浮萍1味為末，主36種風，兩方溫涼雖異，而都味辛，故能入肺，上達頭腦祛邪以治腦病。李時珍之說，乃此論之先河。
從肝論治用藥
陶弘景謂槐子「服之令腦滿，發不白而長生」。蘇頌則謂槐「拆嫩房角作湯代茗，主頭風，明目補腦，水吞黑子，以變白髮」。李時珍引《梁書》說：「庾肩吾常服槐實，年七十餘，髮鬢皆黑，目看細字，亦其驗也。」(卷三十五·槐)以實例論證槐子具有益腦明目烏髮延年之功。槐實苦寒，入厥陰肝經，有涼肝之效。若肝經風火上冒於腦，則頭眩耳鳴目瞀。陳藏器說槐子主「頭腦心胸間熱，風煩悶。風眩欲倒，心頭吐涎如醉，漾漾如舡車上者」(同上)，說明槐實平肝經風火，則腦即清寧，豈非益腦主頭風治本之法乎？故《辨證奇聞》說：「治肝正所以益腦。」
現代藥理證實，槐角浸膏對家兔有升血糖作用，酊劑小劑量可提高中樞神經系統興奮性。觀古代用以補腦，其服法每次僅吞吐1粒，劑量頗小，這是否有助於活躍大腦中樞神經機能值得深究。然而中醫學循其證候從肝論治用藥，治法之妙，後世有更多發展。
從心論治用藥
《本經》說菖蒲能「開心孔，補五臟，通九竅，明耳目，出音聲……久服輕身不忘，不迷惑，延年，益心智，高志不老」。按此說菖蒲開心孔益心智，實指健腦醒神之功。李時珍解釋說，謂其人手少陰，足厥陰，心氣不足者需之。又引《道藏經·菖蒲傳》節略其要以論其功曰：「菖蒲者，水草之精英，神仙之靈藥也……填血補腦，堅骨髓長精神，潤五臟裨六腑，開胃口，和血脈，益口齒，明耳目，澤皮膚。」(卷十九·菖蒲)因其有填血補腦之功，故能長精神、強心智，並恢復腦府元神對臟腑九竅、肢體百骸的調節支配功能。
今人用石菖蒲注射液治療肺性腦病，總有效率為74．97％，治療後的症狀與體征的改變，以意識障礙、精神和神經症狀減輕或消失為明顯，其次咳喘、紫紺亦有改善，其機理主要在於增加通氣功能和降低機體耗氧量(《中醫年鑒》，1983年)。冉雪峰《中風臨證效方選注》說：「腦統轄全體，工作繁忙，腦的需氧也多，故腦的缺氧也易。如神經衰弱血液不充，氧化不夠，及內臟機能衰疲，不能上達腦部，致成貧血缺氧；或證本為實為熱，而燎原之餘，心力下降，化機欲息，腦部與內臟交通隔絕，機能頓停，則補法均在必須。」
菖蒲能增強通氣功能，則由肺而達於腦之血液也必至，是故謂菖蒲入於手少陰心經，填血補腦，則不惑不忘，其有裨於元神腦府理已甚明。
從血論治用藥
《本經》載干漆「絕傷補中，續筋骨，填髓腦，安五臟，五緩六急，風寒濕痺，生漆去長蟲，久服輕身耐老」。李時珍說：「漆性毒而殺蟲，降而行血，所主諸證雖繁，其功只在二者而已。」(卷三十五·漆)據此則干漆填髓腦之功，當取其能降而行血，故《本草逢原》說干漆「《本經》治絕傷，是取其破宿生新之力也」。若腦府血管意外，血液阻滯於內，則停而成瘀，於是新血不能周循，必致腦髓失養，進而導致元神喪失其正常功能產生諸種證候。若得干漆破瘀行血，則新血復行，氣亦從之，豈非腦府得養，髓充神復乎？此乃以通為補之法。觀冉雪峰論中風方有透絡一法，收《外台》地黃破血丸，由生地汁、生牛膝汁、干漆3味組成。該方即取干漆活血透絡之用。類此，李時珍還說：「地榆汁釀酒，治風痺，補腦。」地榆多用以止血，李時珍說：「止血取上截切片炒用；其梢則能行血，不可不知。」 (卷十二下·地榆)可見地榆治風痺、補腦，亦取其能行血的作用。
地榆補腦之說首載於《神仙服食經》，轉載於《齊民要術》，李時珍收錄於《本草綱目》，並增釋藥理，以廣其治腦病之用。此法對某些腦病所致之神經、精神變態如偏癱、失語、智力減退等有瘀血證候者，開拓了治療用藥途徑。
李時珍既提倡腦府元神說又不否認五神髒論。因此，在有關腦病的藥物治療上，便充分體現了傳統的中醫特色——整體辨證論治精神。對今天中醫論治腦病仍有極大的實用價值。
由於歷史的局限，李時珍對腦府功能的闡述較零散，認識還不完備。同時，由於傳統五神髒論占主導地位，從而限制了他的思想的發揮。但是，李時珍作為中醫腦學科的開拓先驅是當之無愧的。
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